Index der Drogen

Das Medikament wird als Zusatztherapie bei den chronischen Störungen des Harnstoffzyklus, dieses Carbamoylphosphat Synthetase-Mangel, Ornithintranscarbamylase oder Argininosuccinatsynthetase angegeben. Es wird in allen Patienten indiziert, die mit der Krankheit in der Neugeborenenperiode materialisierte (Gesamtenzymmangel, innerhalb der ersten 28 Tage alt erscheinen). Das Medikament wird auch bei Patienten, deren Erkrankung zu einem späteren Zeitpunkt offenbart wurde (teilweise Enzymmängel, nach dem ersten Monat des Lebens präsentiert), der hyperammonämischen Enzephalopathie in einem Interview.

1 Tabl enthält 500 mg Natriumphenylbutyrat; 1 Tabl enthält 62 mg Natrium. 1 g des Granulats enthält 940 mg Natriumphenylbutyrat; 1 kleiner Löffel Körnchen enthält 149 mg Natrium; 1 mittlerer Löffel Granulat enthält 408 mg Natrium; 1 großer Löffel Granulat enthält 1200 mg Natrium.

Natriumphenylbutyrat ist ein Vormedikament, das schnell in Phenylacetat umgewandelt wird. Phenylacetat ist metabolisch aktive Verbindung, die mit Glutamin durch Phenylacetylglutamin Acetylierung Konjugaten zu bilden, die dann durch die Nieren ausgeschieden wird. Phenylacetylglutamin ist ein alternativer Träger für die Ausscheidung von überschüssigem Stickstoff. Auf der Basis von Phenylacetylglutamin Ausscheidung bei Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus ist es möglich, dass jedes Gramm Natriumphenylbutyrat 0,12-0,15 g Phenylacetylglutamin Stickstoffs verabreicht abzuschätzen. Natriumphenylbutyrat reduziert somit die erhöhten Mengen an Ammoniak und Glutamin-Spiegel bei Patienten mit Störungen des Harnstoffzyklus. Phenylbutyrat wird nach der Verabreichung auf nüchternen Magen schnell absorbiert. Durchschnittliche Zeit C zu erreichen_max ist 1,35 h nach der Tablettenverabreichung und 1 h nach der Granulatverabreichung. T_0,5 Eliminierung geschätzte 0,8 Stunden sein. Nach einer Einzeldosis von 5 g Natriumphenylbutyrat mediane Zeit C zu erreichen,_max Phenylacetat und Phenylacetylglutamin ist 3.74 h und 3.43 h (Tabletten) und 3,55 h und 3,23 h (Granulat). T_0,5 Eliminierung Phenylacetat und Phenylacetylglutamin schätzungsweise 1,2 h und 2,4 h (Tabletten) und 1,3 h und 2,4 h (Granulat) sein. Ca.. 80-100% des Arzneimittels werden über die Nieren innerhalb von 24 Stunden in Form von Phenylacetylglutamin ausgeschieden.

Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile. Schwangerschaft und Stillzeit.

Das Medikament sollte bei Patienten mit eingeschränkter Leber- oder Nierenfunktion mit Vorsicht angewendet werden. Im Verlauf der Behandlung, steuert die Menge an Kalium in Blutserum als renale Ausscheidung von Phenylacetylglutamin Kalium im Urin verlieren. Auch während der Behandlung kann bei vielen Patienten eine akute hyperammonämische Enzephalopathie auftreten. Das Medikament wird nicht zur Behandlung von akuter Hyperammonämie empfohlen, bei der es sich um einen Notfall handelt, der eine sofortige medizinische Behandlung erfordert. Für Kinder, die die Tablette nicht schlucken können, wird empfohlen, das Arzneimittel als Granulat zu verabreichen. Die Tabletten sollten nicht mit Dysphagie (Schluckbeschwerden) aufgrund des möglichen Risikos von Ösophagus-Ulzerationen bei Patienten angewendet werden, wenn Tabletten nicht sofort in den Magen abgegeben. 1 Tabl enthält 62 mg (2,7 mmol) Natrium und 1 g Granulat 124 mg (5,4 mmol) Natrium entsprechend 2,5 g (108 mmol) Natrium pro 20 g Natriumphenylbutyrat, enthält - diese Mengen sind die maximale Tagesdosis entspricht. Daher sollte mit Vorsicht bei Patienten mit kongestiver Herzinsuffizienz oder schwerer Niereninsuffizienz und in der klinischen Zuständen, in denen verwendet werden, gibt es eine Natriumretention mit Ödemen.

Die Verwendung des Medikaments während der Schwangerschaft und Stillzeit ist kontraindiziert. Frauen im gebärfähigen Alter müssen wirksame Methoden der Empfängnisverhütung anwenden.

Sehr häufig: fehlende Menstruation, unregelmäßige Menstruation. Häufig: Anämie, Thrombozytopenie, Leukopenie, Leukozytose, Thrombozytose, metabolische Azidose, Alkalose, verminderter Appetit, Depression, Reizbarkeit, Schwäche, Kopfschmerzen, Schwellungen, Bauchschmerzen, Erbrechen, Übelkeit, Verstopfung, Geschmacksstörungen, Hautausschlag, andere als gewöhnlich Geruch von Leder , renal-tubuläre Azidose, verringerte Kalium, Albumin, Gesamtprotein und Phosphat im Blut, erhöhter Blut alkalische Phosphatase, Transaminasen, Bilirubin, Harnsäure, Chlorid, Phosphat und Natrium, Gewichtszunahme. Gelegentlich: aplastische Anämie, Hautblutungen, Arrhythmien, Pankreatitis, Magengeschwür, rektale Blutungen, Entzündungen der Schleimhaut des Magens.Die wahrscheinliche toxische Reaktion auf das Medikament (450 mg / kg / Tag) wurden in 18-jährigen Patienten, der an Magersucht, entwickelt, bei denen eine metabolische Enzephalopathie mit Laktatazidose, schwere Hyperkaliämie, aplastische Anämie, periphere Neuropathie und Pankreatitis beobachtet. Nach Reduzierung der Dosis verbesserte sich der Patient, mit Ausnahme von Episoden einer rezidivierenden Pankreatitis, die schließlich zum Abbruch der Therapie mit dem Produkt führte.

Die Behandlung sollte von einem Arzt überwacht werden, der Erfahrung in der Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus hat. Die tägliche Dosis sollte individuell angepasst werden, wobei die Proteintoleranz des Patienten und die tägliche Proteinzufuhr, die für normales Wachstum und normale Entwicklung notwendig ist, berücksichtigt werden. Normalerweise beträgt die tägliche Gesamtdosis von Natriumphenylbutyrat in der klinischen Studie: bei Neugeborenen, Säuglingen und Kindern bei der Geburt. weniger als 20 kg - 450-600 mg / kg / Tag; bei Kindern über den Monat mehr als 20 kg, Jugendliche und Erwachsene - 9,9-13,0 g / m² pc./dobę. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Dosen über 20 g / Tag wurde nicht nachgewiesen. Die Konzentrationen von Ammoniak, Arginin, essentiellen Aminosäuren (insbesondere verzweigtkettigen Aminosäuren), Carnitin und Proteinen im Blutplasma sollten normal sein. Die Konzentration von Glutamin im Blutplasma sollte weniger als 1000 μmol / l betragen. Das Medikament sollte zusammen mit einer Diät verwendet werden, die die Proteinzufuhr einschränkt, und in einigen Fällen mit einer Supplementierung von essentiellen Aminosäuren und Carnitin. Bei Patienten mit Neugeborenen-Mangel Carbamylphosphat Synthetase oder Ornithin Ergänzung diagnostiziert wird Citrullin oder Arginin in einer Menge von 0,17 g / kg pro Tag oder 3,8 g / m erforderlich² pc./dobę. Patienten mit der Diagnose mit einem Mangel an Argininosuccimatsynthetase Arginin-Supplementierung in einer Menge von 0,4 bis 0,7 g / kg pro Tag erforderlich sind, oder 8,8 bis 15,4 g / m² pc./dobę. Wenn zusätzliche Kalorien angegeben werden, wird ein proteinfreies Produkt empfohlen. Die tägliche Gesamtdosis sollte in gleiche Teile aufgeteilt und zu jeder Mahlzeit verabreicht werden (z. B. dreimal täglich oder 4-6 mal täglich für kleine Kinder). Das Granulat sollte oral (Säuglinge und Kinder, die nicht in der Lage sind, Tabletten und Patienten mit Dysphagie zu schlucken) oder Gastrostomie oder Magensonde verabreicht werden. Für die orale Verabreichung wird das Granulat mit festen Nahrungsmitteln (wie Kartoffelbrei oder Apfelmus) oder Flüssigkeit (wie Wasser, Apfelsaft, Orangensaft oder Säuglingsnahrung Protein enthält) gemischt. Die Tabletten sollten mit viel Wasser eingenommen werden.