Langzeit-Enzymersatztherapie bei Patienten mit bestätigter Diagnose von Morbus Gaucher Typ 1 (ohne Neuropathie) oder Typ 3 (chronische Neuropathie), deren klinisch signifikante Symptome der Krankheit, nicht-Nervensystem (Anämie - der Ausschluß anderer Ursachen, wie Mangel Eisen, Thrombozytopenie, Knochenkrankheit - unter Ausschluß anderer Ursachen, wie Vitamin D, vergrößerte Leber oder Milz).
Zutaten:
1 Durchstechflasche enthält 200 U oder 400 U Imiglucerase.
Aktion:
Imiglucerase (rekombinantes β-Glucocerebrosidase Makrophagen gezielt) ist ein Enzym, das die Hydrolyse des Glycolipid katalysiert - Glucocerebrosid - auf Glukose und Ceramid. Ein Mangel an seiner Aktivität in der Gaucher-Krankheit, die in den Lysosomen von Makrophagen innerhalb in der Anhäufung von Glucocerebrosid Ergebnissen (dh. Gaucher-Zellen). Die Formulierung stellt eine Verringerung der Milz und Leber Größe, die Verbesserung oder Normalisierung der Thrombozytopenie, Anämie, Knochendichte und Knochenmark Belastung und reduziert oder beseitigt die Schmerzen, Knochen und Knochenbrüche; reduziert den Ruhenergieaufwand. Bei Kindern ermöglicht das Präparat eine gute Entwicklung, beschleunigt das Wachstum und ermöglicht es dem Knochen, nach Erreichen des Erwachsenenalters normales Wachstum und Knochenmineraldichte zu erreichen. Während einer Stunde intravenöser Infusionen von 4 Dosen von Imiglucerase wurde der Gleichgewichtszustand der enzymatischen Aktivität innerhalb von 30 Minuten erreicht. T0,5 ist 3,6-10,4 min.
Gegenanzeigen:
Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile.
Vorsichtsmaßnahmen:
Patienten mit Imiglucerase-Antikörpern haben ein höheres Risiko für Überempfindlichkeitsreaktionen. Wenn allergische Überempfindlichkeitsreaktionen auftreten, wird empfohlen, die Infusion der Zubereitung zu stoppen und entsprechende Medikamente zu verabreichen. Bei Patienten, die Antikörper oder Anzeichen einer Überempfindlichkeit gegen das Arzneimittel entwickeln, ist Vorsicht geboten. Das Produkt enthält Natrium und wird in 0,9% iger Natriumchlorid-Infusionslösung verabreicht, was bei Patienten mit einer kontrollierten Natriumdiät berücksichtigt werden sollte.
Schwangerschaft und Stillzeit:
Bei Patienten mit Schwangerschafts- oder Schwangerschafts-Gaucher-Krankheit sollten das Risiko und der Nutzen der Behandlung in jedem Fall beurteilt werden. Begrenzte Erfahrung mit 150 schwangeren Patienten deutet darauf hin, dass die Verwendung des Präparats während der Schwangerschaft bei der Behandlung der zugrunde liegenden Gaucher-Krankheit während der Schwangerschaft von Vorteil ist; Zusätzlich zeigen diese Daten die fehlende Toxizität des Präparats an, was zu einer Verformung des Fötus führt, obwohl die Beweise statistisch nicht stark sind. Der fötale Tod wurde selten berichtet, aber es ist nicht klar, ob er mit der Verwendung des Präparats oder mit der zugrundeliegenden Gaucher-Krankheit in Verbindung gebracht wurde. Bei Frauen, die zuvor nicht behandelt wurden, empfiehlt es sich, mit der Behandlung vor der Empfängnis zu beginnen, um die bestmögliche Gesundheit zu gewährleisten. Bei Frauen, die das Produkt verwenden, sollte eine Fortsetzung der Behandlung während der gesamten Schwangerschaft in Betracht gezogen werden. Die Schwangerschaft und die klinischen Symptome der Gaucher-Krankheit sollten genau überwacht werden. Es ist nicht bekannt, ob der Wirkstoff in die Muttermilch übergeht, aber das Enzym wird wahrscheinlich im Verdauungstrakt des Babys verdaut.
Nebenwirkungen:
Häufig: Überempfindlichkeitsreaktionen. Gelegentlich: Schmerzen und Schwindel; Erbrechen, Übelkeit, spastische Magenschmerzen, Durchfall; Gelenkschmerzen; Infusionsstelle Beschwerden, Infusionsstelle Brennen, Schwellung der Infusionsstelle, steriler Abszess an der Infusionsstelle, Fieber, Schüttelfrost, Müdigkeit. Selten: anaphylaktische Reaktionen. Symptome, die mit Reaktionen (Parästhesien, Tachykardie, Zyanose, Flush, Hypotonie, Dyspnoe, Husten, Urtikaria / Angioödem, Juckreiz, Hautausschlag, Rückenschmerzen, Schmerzen in der Brust) wurde in einer Gesamtmenge von etwa 3% der Patienten gefunden. Der Beginn dieser Symptome wurde während oder kurz nach der Infusion beobachtet. Diese Symptome klingen normalerweise nach Verabreichung von Antihistaminika und / oder Kortikosteroiden ab.
Dosierung:
Die Behandlung sollte von einem Arzt mit Erfahrung in der Behandlung der Gaucher-Krankheit durchgeführt werden. Die Dosis wird individuell ausgewählt. Die Anfangsdosis von 60 E / kggegeben einmal alle 2 Wochen, führen zu einer Verbesserung der hämatologischen und Organ-Parameter innerhalb von 6 Monaten nach der Behandlung, und weitere Verwendung - um die Progression zu stoppen oder Knochenveränderungen zu verbessern. Verabreichung einer Dosis von 15 E / kg einmal alle 2 Wochen verbesserten sich die hämatologischen Parameter und die Vergrößerung der inneren Organe nahm ab, aber es gelang nicht, die Parameter der Knochenläsionen zu verbessern. Infusionen werden in der Regel bei einer Frequenz von einmal alle 2 Wochen. Die Wirksamkeit der Formulierung bei der Behandlung von neurologischen Symptomen von Patienten mit Gaucher-Krankheit, chronischer Neuropathie verabreicht und können kein spezielles Dosierungsschema empfohlen werden. Nach Rekonstitution und Verdünnung wird das Präparat intravenös verabreicht. Während der ersten Infusion der Zubereitung sollte die Infusionsrate 0,5 U / kg / min nicht überschreiten. Bei nachfolgenden Verabreichungen kann die Infusionsrate auf maximal 1 Einheit / kg Körpergewicht / Minute erhöht werden. Die Erhöhung der Infusionsgeschwindigkeit sollte von einem Arzt überwacht werden.