Idursulfase ist eine gereinigte Form des lysosomalen Enzym Sulfatase-L-Iduronat in einer menschlichen Zelllinie produziert ein menschliches Glykosylierung bereitzustellen, die zu dem natürlich vorkommenden Enzym analog ist. Idursulfase wird als ein Glykoprotein sezerniert bestehend aus 525 Aminosäuren und hat acht N-Glycosylierungsstellen, die durch komplexe, hybrid besetzt ist und High-Mannose-Typ Oligosaccharidketten. Sulfatase-L-Iduronat ist verantwortlich für den Katabolismus von Glykosaminoglykanen (GAG), Dermatansulfat und Heparansulfat Einheiten, die durch Spaltung von Oligosaccharid-verknüpft. Aufgrund des fehlenden oder mangelhaft in Sulfatase-Enzym-L-Iduronat bei Patienten mit Hunter, akkumulieren Glykosaminoglykanen progressiv in den Zellen, was zu Staus, Organomegalie, Gewebeschäden und Organsystem Dysfunktion. Behandlung von Patienten mit Morbus Hunter durch intravenöse Drogen liefert exogenes Enzym zur Aufnahme in zelluläre Lysosomen. Mannose-6-phosphat (M6P) Rückstände auf den Oligosaccharidketten erlauben spezifische Bindung des Enzyms an den M6P-Rezeptoren auf der Zelloberfläche an zelluläre Internalisierung des Enzyms führt, an intrazelluläre Lysosomen und anschließenden Katabolismus von akkumulierten GAG Targeting. Iduronatsulfatase Abbau wird nach allgemein gut bekannten Mechanismen Hydrolyse erhaltene kleine Peptide und Aminosäuren zu produzieren und daher nicht erwartet wird, eine Störung der Nieren und Leber-Wirkung auf die Pharmakokinetik Iduronatsulfatase zu sein.
Gegenanzeigen:
Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile.
Vorsichtsmaßnahmen:
Seien Sie besonders vorsichtig bei der Verabreichung von Infusionen und beobachten Sie Patienten mit schwerer Grunderkrankung der Atemwege genau. Bei der Behandlung und Behandlung solcher Patienten ist Vorsicht geboten, indem die Verwendung von Antihistaminika und anderen Sedativa eingeschränkt und engmaschig überwacht wird. In einigen Fällen kann es notwendig sein, einen positiven Atemwegsdruck zu aktivieren. Bei Patienten mit akuter Atemwegserkrankung mit Fieber sollte die Verzögerung der Infusion berücksichtigt werden. Bei Patienten, die eine Sauerstoffsupplementierung benötigen, sollte eine solche Behandlung leicht verfügbar sein, wenn eine Infusionsreaktion infundiert wird. Das Risiko von Reaktionen im Zusammenhang mit der Verabreichung von Infusionen und anderen unerwünschten Wirkungen ist bei Patienten, die IgM- oder IgG-Antikörper entwickelt haben, größer. Anaphylaktoide Reaktionen, die lebensbedrohlich sein können, wurden bei einigen Patienten beobachtet, die mit dem Arzneimittel behandelt wurden. Der späte Beginn der Symptome und Symptome anaphylaktoider Reaktionen wurde bis zu 24 Stunden nach der ersten Reaktion beobachtet. Wenn anaphylaktoide Reaktionen auftreten, wird ein sofortiges Absetzen der Infusion und eine entsprechende Behandlung und Beobachtung des Patienten empfohlen. Vorsicht ist geboten, wenn das Medikament bei Patienten mit anaphylaktoiden Reaktionen erneut verabreicht wird. Patienten, die mit Idursulfase behandelt werden, können infusionsbedingte Reaktionen entwickeln; Reaktionen bei der Verabreichung der Infusion behandelt oder gelindert zugeordnet durch die Infusionsrate zu verlangsamen, um die Infusion oder Verabreichung Zubereitungen wie Antihistaminika, Antipyretika, niedrig dosiertem Kortikosteroiden (Prednison und Methylprednisolon) oder beta-Agonisten Vernebelung zu unterbrechen. Es liegen keine klinischen Erfahrungen mit diesem Arzneimittel bei Patienten mit eingeschränkter Nieren- oder Leberfunktion oder bei älteren Patienten vor. Bisher wurde die Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels bei Kindern unter 5 Jahren nicht nachgewiesen.
Schwangerschaft und Stillzeit:
Aus Gründen der Vorsicht wird empfohlen, die Verwendung des Arzneimittels während der Schwangerschaft zu vermeiden.Es liegen keine Daten zur Anwendung von Idursulfase bei Schwangeren vor. Tierstudien weisen nicht auf direkte oder indirekte schädliche Auswirkungen auf die Fortpflanzung hin. Es ist nicht bekannt, ob Idursulfase in die Muttermilch übergeht. Eine Gefahr für ein gestilltes Kind kann nicht ausgeschlossen werden. Muss entscheiden, ob / gestillt fortzusetzen oder fortsetzen / abbrechen die Rechnung für das Kind den Nutzen des Stillens unter Drogen- und den Nutzen des Arzneimittels für die Mutter.
Nebenwirkungen:
Sehr häufig: Kopfschmerzen, Bluthochdruck, Erröten, Keuchen, Atemnot, Bauchschmerzen, Übelkeit, Verdauungsstörungen, Durchfall, Nesselsucht, Hautausschlag, Juckreiz, Schmerzen in der Brust, verursachte durch Infusionsreaktion, Fieber, an der Injektionsstelle Schwellung. Häufig: Schwindel, Zittern, Zyanose, Arrhythmie, Tachykardie, Hypotonie, Hypoxie, Tachypnoe, Bronchospasmus, Husten, geschwollene Zunge, Hautausschlag, Gelenkschmerzen, Gesichtsödeme, periphere Ödeme. Häufigkeit unbekannt: anaphylaktoide Reaktion.
Dosierung:
Intravenös. Erwachsene: 0,5 mg / kg alle 1 Woche als intravenöse Infusion mit einer Dauer von 3 Stunden, die bei nicht arzneimittelbedingten Reaktionen schrittweise auf 1 Stunde reduziert werden kann. Kinder> 5 Jahre und Jugendliche: 0,5 mg / kg alle 1 Woche.