Langzeit-Enzymersatztherapie bei Patienten mit einer bestätigten Diagnose der Fabry-Krankheit (α-Mangel)-Aluminosidase A).
Zutaten:
1 Durchstechflasche enthält 5 mg oder 35 mg Agalsidase Beta.
Aktion:
Agalsidase beta (eine rekombinante Form der menschlichen α-Galactosidase A) ist ein Enzym, das die Hydrolyse von GL-3 katalysiert. Der Mangel an seiner Aktivität, die im Verlauf der Fabry-Krankheit auftritt, verursacht eine GL-3-Speicherung in vielen Arten von Zellen, einschließlich Endothel- und Parenchymzellen. Die Behandlung mit dem Produkt führt zu einer signifikanten Reduktion der GL-3-Ablagerungen in Nieren, Herz und Haut. Nach intravenöser Verabreichung wird Agalsidase beta rasch aus dem Blutkreislauf entfernt und von den Lysosomen der Endothelzellen der Blutgefäße und Parenchymzellen eingefangen. T0,5 in der Eliminationsphase ist es 45-100 min.
Gegenanzeigen:
Lebensbedrohliche Überempfindlichkeit (anaphylaktische Reaktion) auf den Wirkstoff oder andere Bestandteile des Präparats.
Vorsichtsmaßnahmen:
Vorsicht ist bei Patienten geboten, bei denen eine infusionsbedingte Reaktion aufgetreten ist (ein unerwünschtes Ereignis tritt am Tag der Infusion auf); Antikörperspiegel sollten überwacht werden. Wie bei jedem Arzneimittel, das Protein enthält und intravenös verabreicht wird, können allergische Überempfindlichkeitsreaktionen auftreten; Bei schweren allergischen oder anaphylaktischen Reaktionen sollte die Verabreichung sofort abgebrochen und eine entsprechende Behandlung eingeleitet werden. Die Sicherheit und Wirksamkeit der Zubereitung wurde bei Kindern im Alter von 0-7 Jahren und bei Patienten> 65 Jahren bei älteren Menschen nicht untersucht; Ordnen Sie die Dosierung in diesen Patientengruppen nicht an.
Schwangerschaft und Stillzeit:
Es sollte nicht während der Schwangerschaft angewendet werden, es sei denn, es ist eindeutig notwendig (es liegen keine ausreichenden Daten zur Verwendung des Arzneimittels bei Schwangeren vor). Agalsidase Beta kann in die Muttermilch übergehen. Da keine Daten zur Wirkung bei Säuglingen vorliegen, sollte die Fütterung während der Behandlung mit der Zubereitung unterbrochen werden.
Nebenwirkungen:
Sehr oft wurden Kopfschmerzen und Parästhesien beobachtet; Übelkeit, Erbrechen; Schüttelfrost, Fieber, Kältegefühl. Häufig: Nasopharyngitis; Schwindel, Benommenheit, Hypästhesie, Brennen, Lethargie, Ohnmacht; verstärktes Reißen; Tinnitus, Schwindel; Tachykardie, Bradykardie, Herzklopfen; plötzliche Rötung des Gesichts, Hypertonie, Blässe, Hypotonie, Hitzewallungen; Kurzatmigkeit, verstopfte Nase, Engegefühl im Hals, Keuchen, Husten, Verschlimmerung der Atemnot; Bauchschmerzen, Oberbauchschmerzen, Oberbauchbeschwerden, Magenbeschwerden, Hypästhesie, Durchfall; Pruritus, Urtikaria, Hautausschlag, Erythem, Pruritus, angioneurotische Schwellung, Gesichtsödem, makulopapulöser Ausschlag; Schmerzen in den Extremitäten, Muskelschmerzen, Rückenschmerzen, Muskelkrämpfe, Muskel-Skelett-Steifheit; Müdigkeit, Unwohlsein in der Brust, Gefühl heiß, müde, geschwollene Glieder, Brustschmerzen, Asthenie, Schmerzen, Gesichtsschwellung, Hyperthermie. Gelegentlich: Rhinitis, taktile Hyperaktivität, Tremor; juckende Augen, Verstopfung der Augen; Ohrschwellung, Ohrenschmerzen; Sinus Bradykardie, periphere Kältegefühl; Bronchospasmus, Halsschmerzen und Kehlkopf, Schnupfen, schnelles Atmen, Stauung der oberen Atemwege; Dyspepsie, Dysphagie; mäßige Zyanose, erythematöser Hautausschlag, Hautausschlag mit Juckreiz, Verfärbung der Haut, Hautbeschwerden; muskuloskeletaler Schmerz; Gefühl heiß und kalt, grippeähnliche Symptome, Schmerzen an der Infusionsstelle, Reaktionen an der Infusionsstelle, Thrombose an der Injektionsstelle, Unwohlsein, Ödeme. Häufigkeit unbekannt: anaphylaktoide Reaktion; Hypoxie; leukozytoklastische Vaskulitis; Verringerung der Sauerstoffsättigung.
Dosierung:
Die Behandlung sollte von einem Arzt mit Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry oder anderen erblichen Stoffwechselerkrankungen durchgeführt werden. Die empfohlene Dosis beträgt 1 mg / kg. einmal alle 2 Wochen als eine intravenöse Infusion mit einer anfänglichen Rate von nicht mehr als 0,25 mg / min, d. h. 15 mg / h, gegeben, die während nachfolgender Infusionen graduell erhöht werden kann, wenn der Patient das Arzneimittel gut verträgt.