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Behandlung von Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Erwachsenen und Kindern> 4 Jahre mit PKU, die auf diese Art der Behandlung angesprochen haben. Behandlung von HPA bei Erwachsenen und Kindern mit Tetrahydrobetin (BH4) -Mangel, die auf diese Art der Behandlung angesprochen haben.

1 Tabl enthält 100 mg Sapropterindihydrochlorid (entspricht 77 mg Sapropterin).

Sapropterin ist eine synthetische Version des entsprechenden natürlich vorkommenden 6R-tertahydrobiopteryny (6R-BH4), ein Cofaktor des Enzyms der Phenylalanin-Hydrolase und Aminosäuren Tyrosin und Tryptophan. Es wird bei Hyperphenylalaninämie verwendet. Erhöhte Niveaus von Phenylalanin im Blut wird durch Mutationen in den Genen für das Enzym phenylalaninmethylester Hydrolase (Phenylketonurie - PKU) verursacht wird, oder Gene, Enzyme, beteiligt an der Biosynthese und Regeneration von 6R-BH4 (BH4-Mangel) kodiert. Sapropterin stellt Phenylalanin-Hydrolase-Aktivität, so dass erhöht Phenylalanin Stoffwechsel in dem Maße, dass: die Aufrechterhaltung oder Reduzierung seiner Konzentration im Blut, verhindern oder die weitere Akkumulation reduzieren und eine erhöhte Toleranz Phenylalanin in der Ernährung enthalten sind, zu liefern. Sapropterin nach oraler Gabe wird schnell resorbiert; nach Einnahme der gelösten C-Tablette_max ist 3-4 Stunden Die Aufnahme ist nach dem Verzehr kalorien- und fettreicher Speisen erhöht, was nach 4-5 Stunden zu einem Anstieg der maximalen Konzentration im Blut um 40-50% führt. Es wird hauptsächlich in der Leber metabolisiert und unterliegt wahrscheinlich den gleichen Stoffwechselprozessen wie das natürlich vorkommende 6R-BH4. Nach intravenöser Verabreichung wird es hauptsächlich im Urin ausgeschieden und nach oraler Verabreichung hauptsächlich aus dem Stuhl und in geringer Menge im Urin ausgeschieden.

Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile.

Die verlängerte Exposition gegenüber Phenylalanin und Tyrosin im Blut während der Kindheit war mit einer gestörten neurologischen Entwicklung von Kindern verbunden. Um eine ordnungsgemäße Kontrolle der Konzentration von Phenylalanin und Tyrosin im Blut und die richtige Ausgewogenheit der Ernährung, ist es aktiv auf der Diät mit wenig Phenylalanin und die gesamte Versorgung des Proteins zu steuern, während der Behandlung mit dem Präparat. Wenn Sie andere Erkrankungen haben, wenden Sie sich bitte an Ihren Arzt, da der Phenylalaninspiegel im Blut steigen kann. Daten über die langfristige Verwendung der Zubereitung sind begrenzt. Vorsicht ist geboten bei der Anwendung von Sapropterin bei Patienten mit Anfälligkeit für Krampfanfälle. Diese Patienten hatten Anfälle und erhöhte Anfälle. Es sollte mit Vorsicht bei Patienten, die gleichzeitig mit Levodopa Sapropterin verwendet werden, da die kombinierte Behandlung mit sapropterin Empfang verursachen erhöhte Erregbarkeit und Reizbarkeit. Für Kinder unter 4 Jahren wurden keine speziellen Tests durchgeführt. Die Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels bei Patienten über 65 Jahren wurde nicht bestätigt. Bei der Verschreibung von Kuvan an ältere Patienten ist besondere Vorsicht geboten. Die Sicherheit und Wirksamkeit dieses Arzneimittels bei Patienten mit Nierenversagen und Leberversagen wurde nicht bestätigt.

Seien Sie vorsichtig, wenn Sie das Medikament während der Schwangerschaft einnehmen. Die Konzentration von Phenylalanin sollte vor und während der Schwangerschaft sorgfältig überwacht werden; hohe Konzentration kann schädliche Auswirkungen sowohl für den Fötus als auch für die Mutter haben. Die Anwendung des Arzneimittels sollte nur in Betracht gezogen werden, wenn die Einhaltung einer strengen Diät nicht zur erforderlichen Senkung des Phenylalanins im Blut führt. Verwenden Sie nicht beim Stillen.

Sehr häufig: Kopfschmerzen; wässrige Rhinitis. Häufig: Halsschmerzen und Kehlkopf, Nasenverstopfung, Husten; Durchfall, Erbrechen, Bauchschmerzen; hipofenyloalaninemia. Nach Absetzen der Behandlung kann eine Rebound-Reaktion auftreten, die aus einer Erhöhung des Phenylalaninspiegels im Blut über dem Vorbehandlungswert besteht.Nach der Markteinführung wurden mehrere Fälle von Überempfindlichkeitsreaktionen (einschließlich schwerer allergischer Reaktionen) und Hautausschlägen beobachtet.

Die Therapie kann nur von einem Arzt mit Erfahrung in der Behandlung von PKU und BH4-Mangel durchgeführt werden. Oral: Erwachsene und Kinder.Phenylketonurie (PKU): Die Anfangsdosis beträgt 10 mg / kg einmal am Tag; die verwendete Dosis beträgt normalerweise 5-20 mg / kg / Tag (erlaubt es, angemessene Phenylalaninspiegel im Blut zu erreichen und aufrechtzuerhalten).Tertahydrobopterinmangel (BH4): Die Anfangsdosis beträgt 2-5 mg / kg einmal am Tag. Die Dosis kann bis zu 20 mg / kg / Tag erhöht werden. Es kann notwendig sein, die gesamte Tagesdosis in 2 oder 3 Dosen zu geben, um die Wirkung zu optimieren. Erwachsene: Tabletten sollten in 120 bis 240 ml Wasser gelöst werden. Kinder: Tabletten in maximal 120 ml Wasser auflösen. Um die Auflösungszeit zu verringern, können die Tabletten früher zerkleinert werden. Die Lösung sollte innerhalb von 15 bis 20 Minuten getrunken werden. Das Medikament sollte mit Mahlzeiten in einer einzigen täglichen Dosis, jeden Tag zur gleichen Zeit, vorzugsweise am Morgen verabreicht werden. Die tägliche Dosis berechnet basierend auf dem Körpergewicht sollte auf das nächste Vielfache von 100. In Dosen von weniger als 100, Tabelle 1 aufgerundet. in 100 ml Wasser auflösen und die entsprechende Menge an Lösung messen. Die Reaktion auf die Behandlung wird durch das Ausmaß der Abnahme von Phenylalanin im Blut bestimmt; Die Konzentration sollte vor Beginn der Behandlung und nach 1 Woche in der empfohlenen Anfangsdosis bestimmt werden. Wenn es nicht zufriedenstellend Geschwindigkeit der Reduktion der Konzentration von Phenylalanin im Blut bestimmt wird, kann die Dosis in wöchentlichen Schritten bis 20 mg / kg pro Tag erhöht werden, bis 1 Monat wöchentliche Überwachung von Phenylalaninblutspiegel fortgesetzt. Eine guten Reaktion auf die Behandlung als ≥ 30 definiert ist, % Verringerung der Konzentration von Phenylalanin im Blut oder Erreichen einer therapeutischen Konzentration von Phenylalanin, individuell bestimmt durch den behandelnden Arzt. Patienten, bei denen das Ansprechen auf die Behandlung während des empfohlenen Monats der Versuchsperiode nicht erreicht wird, sollten als nicht auf die Behandlung ansprechend betrachtet werden.