Rekombinante Form von humaner saurer alpha-Glucosidase. Hergestellt durch rekombinante DNA unter Verwendung von Ovarialzellen aus chinesischen Hamstern. Es wird angenommen, dass Alglucosidase alfa die lysosomale Alpha-Glucosidase-Aktivität wiederherstellt, was zu einer Stabilisierung oder Wiederherstellung der Herz- und Skelettmuskelfunktion führt.
Gegenanzeigen:
Lebensbedrohliche Überempfindlichkeit (anaphylaktische Reaktion) auf den Wirkstoff oder auf andere Bestandteile des Präparats nach dem anderen fehlgeschlagenen Versuch, das Medikament zu verabreichen.
Vorsichtsmaßnahmen:
Wegen der Möglichkeit schwerwiegender anaphylaktischer Reaktionen, die mit der Infusion einhergehen, sollten geeignete therapeutische Präventionsmaßnahmen, einschließlich Herz-Lungen-Wiederbelebungsgeräte, während der Verabreichung verfügbar sein. Wenn schwere Überempfindlichkeitsreaktionen oder anaphylaktische Reaktionen auftreten, sollte ein sofortiger Abbruch des Arzneimittels in Erwägung gezogen und eine geeignete Behandlung eingeleitet werden. Beachten Sie die aktuellen medizinischen Standards für die Behandlung plötzlicher anaphylaktischer Reaktionen. Basierend auf klinischen Studien scheint das Risiko, infusionsbedingte Reaktionen zu entwickeln, bei Patienten, bei denen ein Säugling diagnostiziert wurde, mit einem Anstieg der Antikörpertiter und einem größeren Risiko infusionsbedingter Reaktionen bei Patienten, die während der Infusion mit einer Infusion infiziert wurden, höher zu sein. akute Krankheit (zB Lungenentzündung, Sepsis). Vorsicht ist geboten bei der Verabreichung des Präparats an Patienten, die eine infusionsbedingte Reaktion (insbesondere anaphylaktische Reaktion) erlebt haben. Wenn leichte und vorübergehende Reaktionen auftreten, ist eine medizinische Hilfe und ein Absetzen der Infusion möglicherweise nicht erforderlich. Die meisten infusionsbedingten Reaktionen wurden erfolgreich behandelt, indem die Infusionsrate reduziert wurde, indem orale Antihistaminika und / oder Antipyretika und / oder Corticosteroide vor Beginn der Infusion vorübergehend unterbrochen oder verabreicht wurden. Infusionsbedingte Reaktionen können während der Verabreichung auftreten, normalerweise bis zu 2 Stunden nach der Verabreichung, und sind wahrscheinlicher bei höheren Infusionsraten. In klinischen Studien hat die Mehrheit der Patienten während der ersten 3 Behandlungsmonate normalerweise IgG-Antikörper gegen humane rekombinante Alpha-Glucosidase entwickelt, daher wird bei diesen Patienten eine Serokonversion erwartet. Bei Patienten mit einem frühen Stadium der Erkrankung, die mit einer höheren Dosis des Präparats (40 mg / kg) behandelt wurden, wurde eine Tendenz zur Entwicklung von Antikörpern mit größeren Titern beobachtet. Es scheint, dass die Wahrscheinlichkeit eines ungünstigen Verlaufs der Erkrankung und die Bildung von stabilen, hohen Antikörpertitern bei CRIM-negativen Patienten, deren endogenes GAA-Protein nicht durch Western-Blot-Analyse nachgewiesen wurde, höher ist als bei Patienten mit CRIM-positivem Test (bei denen endogenes GAA-Protein wurde unter Verwendung der gleichen Analyse nachgewiesen). Hohe, anhaltende Antikörpertiter treten jedoch auch bei einigen CRIM-positiven Patienten auf. Es wird angenommen, dass die nachteiligen Folgen der Erkrankung und die hohen, anhaltenden Antikörpertiter eine multifaktorielle Ätiologie aufweisen. IgG-Titer sollten regelmäßig überwacht werden. Der Zustand von Patienten mit fortgeschrittener Morbus Pompe (Risiko von Herz- und Atemwegserkrankungen) und Patienten mit IgE-Antikörpern gegen das Produkt sollte während der Verabreichung genau überwacht werden. Einige Patienten mit bekannten IgE-Antikörpern wurden erfolgreich erneut verabreicht, indem die Infusionsrate reduziert und die Anfangsdosis reduziert wurde, und die weitere Einnahme des Präparats wurde streng kontrolliert.
Schwangerschaft und Stillzeit:
Verabreichen Sie das Präparat nicht während der Schwangerschaft, es sei denn, dies ist eindeutig erforderlich (keine Daten zur Verwendung von Alglucosidase alfa). Es wird empfohlen, das Stillen während der Behandlung mit dem Präparat zu unterbrechen.Alglucosidase alfa kann in die Muttermilch eindringen, keine Daten zur Wirkung auf Säuglinge, die mit Muttermilch gefüttert wurden.
Nebenwirkungen:
Eine frühe Form der Pompe-Krankheit. Sehr häufig: Abnahme der Sauerstoffsättigung; Tachykardie; Atembeschleunigung, Husten; Erbrechen; Urtikaria, Hautausschlag; Hitzewallungen; Fieber. Häufig: Beschleunigung des Herzrhythmus, Erhöhung des Blutdrucks, Erhöhung der Körpertemperatur; Zyanose; Tremor; Aufstoßen, Übelkeit; Erythem, makulopapulöser Ausschlag, makulärer Ausschlag, papulöser Ausschlag, Pruritus; Hypertonie, Blässe; Reizbarkeit, Schüttelfrost; Angst. Darüber hinaus wurden die folgenden berichtet: Rasselgeräusche, Sauerstoffsättigung, Bronchospasmus, erhöhte Atemfrequenz und periokulares Gewebeödem. Spätform der Pompe-Krankheit. Häufig: Anstieg des Blutdrucks; Schwindel, Taubheit, Kopfschmerzen; Engegefühl im Hals; Durchfall, Erbrechen, Übelkeit; Urtikaria, makulärer Hautausschlag, Pruritus, Hyperhidrose; Muskelkrämpfe, Muskelzittern, Muskelschmerzen; Hitzewallungen; Fieber, Brustbeschwerden, periphere Ödeme, lokalisierte Schwellungen, Müdigkeit und Hitzegefühl; Überempfindlichkeit. Darüber hinaus berichteten sie: Angioödem, Engegefühl im Hals, Brustschmerzen, nicht-kardialen, supraventrikuläre Tachykardie, erhöhte Herzfrequenz, Bluthochdruck, periphere Kälte, Infusionsstelle Schmerzen. Bei Patienten mit früh und Morbus Pompe late-onset wurde in unkontrollierten klinischen Studien auch Unruhe, Blutdruckabfall, Schwellungen im Gesicht, übermäßige Reißen, Zyanose marmoriert, Nervosität, Keuchen, und anaphylaktischer Schock (oder), Herzstillstand beobachtet. Darüber hinaus wurden Bradykardien, Kehlkopfödeme, Druck im Hals und akutes Lungenversagen nach Markteinführung beobachtet.
Dosierung:
Die Behandlung mit dem Produkt sollte unter der Aufsicht eines Arztes erfolgen, der Erfahrung in der Behandlung von Morbus Pompe oder anderen angeborenen metabolischen oder neuromuskulären Erkrankungen hat. Die empfohlene Dosis beträgt 20 mg / kg, einmal alle 2 Wochen als intravenöse Infusion gegeben. Das Medikament wird nach und nach verabreicht. Es wird empfohlen, die Infusion mit einer Anfangsrate von 1 mg / kg / h zu beginnen. alle 30 Minuten bis zum Erreichen einer Höchstgeschwindigkeit von 7 mg / kg / h, sofern keine Symptome einer infusionsbedingten Reaktion auftreten. Es gibt keine Hinweise darauf, dass spezielle Anweisungen für Jugendliche, Erwachsene und ältere Patienten verwendet werden sollten. Die Sicherheit und Wirksamkeit des Präparats bei Patienten mit Nieren- oder Leberversagen wurde nicht untersucht.