على المدى الطويل انزيم استبدال العلاج في المرضى الذين يعانون من تأكيد التشخيص من جوشر نوع المرض 1 (بدون الاعتلال العصبي) أو نوع 3 (الاعتلال العصبي المزمن) الذي سريريا أعراض هامة من هذا المرض، ونظام غير العصبي (فقر الدم - استبعاد الأسباب الأخرى، مثل نقص الحديد، نقص الصفيحات الدموية، وأمراض العظام - استبعاد الأسباب الأخرى، مثل فيتامين D، تضخم الكبد أو الطحال).
المقادير:
1 قارورة تحتوي على 200 U أو 400 U من imiglucerase.
العمل:
Imiglucerase (المؤتلف-β glucocerebrosidase بلعم المستهدفة) هو الإنزيم الذي يحفز التحلل من شحمي سكري - غلوكوسيريبروزيد - إلى جلوكوز وسيراميد. نقص نشاطها في مرض جوشر، مما يؤدي إلى تراكم غلوكوسيريبروزيد في الجسيمات الحالة الضامة خلال (أي خلايا جوشر). تقدم صياغة انخفاض في الطحال والكبد حجم أو تحسين أو تطبيع الصفيحات، فقر الدم، وكثافة المعادن في العظام وعبء نخاع العظام، ويقلل أو يزيل الألم والعظام وكسور العظام. يقلل من نفقات الطاقة يستريح. يسمح وضع الأطفال التنمية السليمة وتسارع النمو إلى ارتفاع وكثافة العظام المعدنية الطبيعية في مرحلة البلوغ. خلال فترة ساعة واحدة ضخ الوريد من 4 جرعات النشاط الأنزيمي حالة مستقرة تم تحقيقه في غضون 30 دقيقة. تي0,5 هو 3.6-10.4 دقيقة
موانع الاستعمال:
فرط الحساسية للمادة الفعالة أو لأي من السواغات.
الاحتياطات:
المرضى الذين يعانون من الأضداد imiglucerase هم أكثر عرضة لحدوث تفاعلات فرط الحساسية. إذا واجهت ردود فعل تحسسية نوع فرط الحساسية، فمن المستحسن أن التسريب وإدارة الأدوية المناسبة. يجب توخي الحذر عند المرضى الذين يصابون بالأجسام المضادة أو علامات فرط الحساسية للدواء. تتضمن صياغة الصوديوم وتدار في 0.9٪ محلول كلوريد الصوديوم للحقن، والتي ينبغي النظر في المرضى الذين عولجوا مع النظام الغذائي تسيطر الصوديوم.
الحمل والرضاعة:
المرضى الذين يعانون من مرض جوشر الحوامل أو التخطيط لتصبح حاملا، في كل حالة، لتقييم مخاطر وفوائد العلاج. تجربة محدودة من 150 مريضا حاملا تشير إلى أن إعداد حاملا هو مفيد في علاج مرض جوشر الأساسية خلال فترة الحمل. وعلاوة على ذلك، تشير هذه البيانات لعدم وجود سمية صياغة، مما أدى إلى تشوه الجنين، على الرغم من أن الأدلة الإحصائية قوي. وقد تم الإبلاغ عن وفاة الجنين نادرا، على الرغم من أنه ليس من الواضح ما إذا تعلق الأمر إلى استخدام صياغة أو إلى مرض غوشيه الأساسي. بالنسبة للنساء اللواتي لم يتم علاجهن من قبل ، فمن المستحسن النظر في بدء العلاج قبل الحمل لضمان أفضل صحة ممكنة. في النساء اللواتي يستخدمن هذا المنتج ، ينبغي النظر في استمرار العلاج طوال فترة الحمل. يجب مراقبة الحمل والأعراض السريرية لمرض غوشيه عن كثب. ومن غير المعروف ما إذا كان تفرز المادة الفعالة في الحليب البشري، ولكن ربما يتم هضمها الانزيم في الجهاز الهضمي للطفل.
الآثار الجانبية:
مشترك: تفاعلات فرط الحساسية. من غير المألوف: الألم والدوخة. القيء والغثيان وآلام المعدة التشنجي والإسهال. ألم المفاصل ضخ الموقع الانزعاج، وحرق موقع التسريب، الموقع ضخ تورم، والخراج المعقم في موقع الحقن، حمى، قشعريرة، والتعب. نادرا: ردود الفعل الحساسية. أعراض تتفق مع ردود الفعل (مذل، عدم انتظام دقات القلب، زرقة، وبيغ، انخفاض ضغط الدم، وضيق التنفس، والسعال، والشرى / وذمة وعائية، الحكة، الطفح الجلدي، وآلام الظهر، وعدم الراحة في الصدر) وجدت في ما مجموعه حوالي 3٪ من المرضى. وقد لوحظ ظهور هذه الأعراض خلال أو بعد فترة وجيزة من التسريب. عادة ما تحل هذه الأعراض بعد إعطاء مضادات الهيستامين و / أو الكورتيكوستيرويدات.
الجرعة:
يجب أن يتم العلاج من قبل الطبيب الذي لديه خبرة في علاج مرض جوشر. يتم تحديد الجرعة بشكل فردي. الجرعة الأولية من 60 وحدة / كجمتعطى مرة واحدة كل 2 أسابيع ، مما يؤدي إلى تحسين المعلمات الدموية والجهاز في غضون 6 أشهر من العلاج ، واستخدامها مرة أخرى - لوقف التقدم أو لتحسين التغيرات العظمية. إدارة جرعة 15 وحدة / كغم مرة واحدة كل أسبوعين ، تحسنت المعلمات الدموية وتراجع تضخم الأعضاء الداخلية ، لكنه فشل في تحسين معالم الآفات العظمية. يتم إعطاء الحقن عادة مرة واحدة كل أسبوعين ، ولم يتم إثبات فعالية التحضير في علاج الأعراض العصبية لدى مرضى غوشيه مع اعتلال عصبي مزمن ولا يمكن التوصية بنظام الجرعات المحدد. بعد إعادة التركيب والتخفيف ، يتم إعطاء التحضير عن طريق الحقن في الوريد. خلال التسريب الأول من التحضير ، يجب ألا يتجاوز معدل التسريب 0.5 وحدة / كجم / دقيقة. خلال الإدارات اللاحقة ، يمكن زيادة معدل التسريب إلى وحدة واحدة كحد أقصى / كجم من وزن الجسم / دقيقة. ينبغي أن يشرف الطبيب على زيادة سرعة التسريب.
(C)
