العلاج على المدى الطويل من المرضى الذين يعانون من متلازمة هنتر (داء عديد السكاريد الثاني ، MPS الثاني). لم يشارك المرضى متخالفون في التجارب السريرية.
المقادير:
1 قارورة تحتوي على 6 ملغ سولفاتاز iduronate.
العمل:
Idursulfase هو شكل منقى من الليزوزومية سلفاتاز انزيم-L-iduronate المنتجة في خط الخلية البشرية وتوفير بالغليكوزيل البشري الذي هو مماثل لانزيم طبيعيا. ويفرز Idursulfase كما بروتين سكري تتألف من 525 الأحماض الأمينية، ولها ثمانية مواقع N-بالغليكوزيل التي تحتلها معقدة، والهجين عالية المانوز سلاسل نوع قليل السكاريد. سلفاتاز-L-iduronate هو المسؤول عن هدم من الجليكوسامينوجليكان (GAG) كبريتات ديرماتان والأنصاف كبريتات heparan من انشقاق مرتبطة قليل السكاريد. نظرا لالمفقودين أو نقص في انزيم سلفاتاز-L-iduronate في المرضى الذين يعانون من هنتر، الجليكوسامينوجليكان تتراكم تدريجيا في الخلايا، مما يؤدي إلى الازدحام، ضخامة الأعضاء، تلف الأنسجة ونظام الجهاز الجنسي لدى الرجال. يوفر علاج المرضى الذين يعانون من متلازمة هنتر عن طريق الحقن في الوريد للدواء إنزيمًا خارجيًا لامتصاصه من قبل الخلايا الليزوزومية. المانوز 6 فوسفات (M6P) بقايا على سلاسل قليل السكاريد تسمح محددة ملزمة للانزيم لمستقبلات M6P على سطح الخلية مما يؤدي إلى استيعاب الخلوي للانزيم، واستهداف لالجسيمات الحالة داخل الخلايا وهدم لاحق من GAG المتراكمة. يتم الحصول على Iduronate تدهور سلفاتاز آليات التحلل عموما معروفة لإنتاج الببتيدات الصغيرة والأحماض الأمينية وبالتالي لا يتوقع أن يكون اضطراب تأثير الكلى والكبد على سلفاتاز الدوائية iduronate.
موانع الاستعمال:
فرط الحساسية للمادة الفعالة أو لأي من السواغات.
الاحتياطات:
يجب توخي الحذر عند استخدام الحقن ومراقبة المرضى الذين يعانون من أمراض الممرات الهوائية الكامنة. ينبغي توخي الحذر عند علاج وإدارة هؤلاء المرضى عن طريق الحد من استخدام مضادات الهيستامين والمهدئات الأخرى ومراقبتها عن كثب. في بعض الحالات ، قد يكون من الضروري تنشيط ضغط مجرى الهواء الإيجابي. في المرضى الذين يعانون من أمراض الجهاز التنفسي الحادة مع الحمى ، ينبغي أن تؤخذ في الاعتبار تأخير التسريب. في المرضى الذين يحتاجون إلى مكملات الأكسجين ، يجب أن يكون هذا العلاج متاحًا بسهولة عند غرس تفاعل الحقن. خطر رد فعل من ردود الفعل السلبية المتعلقة ضخ والآخر أكبر في المرضى الذين يصابون الغلوبولين المناعي أو مفتش. وقد لوحظت تفاعلات تأقانية قد تهدد الحياة في بعض المرضى المعالجين بالدواء. ولوحظ في وقت متأخر من ظهور أعراض وأعراض تفاعلات تأقامية تصل إلى 24 ساعة بعد رد الفعل الأولي. في حالة حدوث تفاعلات تأقانية ، يوصى بإيقاف فوري للتسريب والعلاج والملاحظة المناسبين للمريض. يجب توخي الحذر عند إعادة إعطاء الدواء في المرضى الذين لديهم تفاعلات تأقية. المرضى الذين عولجوا ب idursulfase قد يطورون تفاعلات متعلقة بالتسريب. ردود المرتبطة بإدارة ضخ معاملة أو تحسينها عن طريق إبطاء معدل التسريب، انقطاع ضخ أو الإدارة الاستعدادات مثل مضادات الهيستامين، مضادات، القشرية جرعة منخفضة من (بريدنيزون وميثيل)، أو إرذاذ بيتا ناهض. لا توجد تجربة سريرية مع هذا الدواء في المرضى الذين يعانون من اختلال وظائف الكلى أو الكبد أو في المرضى المسنين. حتى الآن ، لم تثبت سلامة وفعالية الدواء لدى الأطفال دون سن الخامسة.
الحمل والرضاعة:
حرصا على الحذر ، فمن المستحسن تجنب استخدام المخدرات أثناء الحمل.لا توجد بيانات عن استخدام idursulfase في النساء الحوامل. لا تشير الدراسات على الحيوانات إلى آثار ضارة مباشرة أو غير مباشرة فيما يتعلق بالتناسل. من غير المعروف ما إذا كان idursulfase يفرز في حليب الإنسان. لا يمكن استبعاد وجود خطر على الطفل الذي يرضع من الثدي. يجب أن تقرر ما إذا كان سيستمر / وقف العمل الرضاعة الطبيعية أو الاستمرار / التوقف عن الدواء مع الأخذ بعين الاعتبار الاستفادة من الرضاعة الطبيعية للطفل والاستفادة من الدواء للأم.
الآثار الجانبية:
جدا شيوعا: الصداع، ارتفاع ضغط الدم، وبيغ، والتنفس، وضيق في التنفس، آلام في البطن، والغثيان وعسر الهضم والإسهال، وخلايا النحل، والطفح الجلدي، والحكة، ألم في الصدر، والناجمة عن رد فعل التسريب، والحمى، وتورم في مكان الحقن. الشائعة: دوخة، ورعاش، زرقة، عدم انتظام ضربات القلب، عدم انتظام دقات القلب، انخفاض ضغط الدم، نقص الأكسجة، تسرع النفس، تشنج قصبي، والسعال، واللسان وتورم، والطفح الجلدي، وآلام المفاصل، وذمة الوجه، وذمة محيطية. تردد غير معروف: تفاعل تأقاني.
الجرعة:
عن طريق الوريد. البالغين: 0.5 مغ / كغ كل أسبوع واحد كتسريب في الوريد يستمر لمدة 3 ساعات ، والذي يمكن تخفيضه تدريجيًا إلى ساعة واحدة إذا لم تكن هناك تفاعلات متعلقة بالمخدرات. الأطفال> 5 سنوات والمراهقين: 0.5 مغ / كغ كل اسبوع.
(C)
