مؤشر المخدرات

علاج فرط فينيل ألانين الدم (HPA) في البالغين والأطفال> 4 سنوات مع PKU الذين تم الاستجابة لهذا النوع من العلاج. علاج HPA في البالغين والأطفال الذين يعانون من عوز tertahydrobetin (BH4) الذين تم العثور على الاستجابة لهذا النوع من العلاج.

1 جدول يحتوي على 100 ملغ من sapropterin dihydrochloride (أي ما يعادل 77 ملغ من sapropterin).

Sapropterin هو نسخة تركيبية من المناظرة التي تحدث بشكل طبيعي 6R-tertahydrobiopteryny (6R-BH4)، عامل مساعد الإنزيم من هيدرولاز الأحماض الأمينية الفنيل الأنين والتيروزين والتربتوفان. يتم استخدامه في hyperphenylalaninemia. زيادة مستويات الفينيل ألانين في الدم سببه طفرات في الجينات التي تكود إنزيم ألانين استر الميثيل هيدرولاز (بيلة الفينيل كيتون - PKU)، أو جينات ترميز الأنزيمات المشاركة في التركيب الحيوي وتجديد 6R-BH4 (نقص BH4). Sapropterin يعيد النشاط هيدرولاز الفينيل ألانين، بحيث يزيد من عملية التمثيل الغذائي الفينيل ألانين إلى حد أن: صيانة أو الحد من تركيزه في الدم، وتمنع أو تقلل مزيد من تراكم وزيادة التسامح لتزويد الفينيل ألانين الواردة في النظام الغذائي. يتم امتصاص السابروبترين بعد تناوله عن طريق الفم بسرعة ؛ بعد أخذ قرص C المذابة_ماكس هو 3-4 ساعات يتم زيادة امتصاص بعد استهلاك الأغذية ذات السعرات الحرارية العالية، ونسبة الدهون عالية، الأمر الذي يؤدي إلى زيادة 40-50٪ من الحد الأقصى لمستويات الدم بعد 4-5 ساعات. يتم استقلابه بشكل رئيسي في الكبد ، وربما يخضع لنفس العمليات الأيضية مثل 6R-BH4 التي تحدث بشكل طبيعي. يفرز بعد تناوله عن طريق الوريد في المقام الأول في البول بعد تناوله عن طريق الفم وتفرز في المقام الأول في البراز وكمية صغيرة من البول.

فرط الحساسية للمادة الفعالة أو أي من السواغات.

التعرض لفترات طويلة للتركيز انخفاض مستويات الفينيل ألانين والتيروزين في مرحلة الطفولة، وارتبط مع نمو الجهاز العصبي ضعف الأطفال. لضمان الرقابة السليمة على تركيز الفينيل ألانين والتيروزين في الدم والتوازن الغذائي الصحيح، كان نشطا على نظام غذائي منخفض في الفنيل الأنين وللسيطرة على إجمالي المعروض من البروتين خلال فترة العلاج مع التحضير. إذا كان لديك شروط أخرى ، يرجى استشارة الطبيب ، حيث أن مستويات فينيل ألانين في الدم قد تزيد. بيانات الاستخدام طويل المدى للإعداد محدودة. ينبغي توخي الحذر عند استخدام sapropterin في المرضى الذين يعانون من الاستعداد للنوبات. هؤلاء المرضى لديهم نوبات وتزايد نوبات. وينبغي أن تستخدم بحذر sapropterin في المرضى الذين يتلقون يفودوبا يصاحب ذلك، والعلاج جنبا إلى جنب مع sapropterin قد يسبب زيادة استثارة والتهيج. لم يتم إجراء اختبارات خاصة على الأطفال الذين تقل أعمارهم عن 4 سنوات. لم يتم تأكيد سلامة وفعالية الدواء في المرضى الذين تزيد أعمارهم عن 65 عامًا. عند وصف Kuvan للمرضى المسنين ، ينبغي إيلاء عناية خاصة. لم يتم تأكيد سلامة وفعالية هذا الدواء في المرضى الذين يعانون من الفشل الكلوي والفشل الكبدي.

توخى الحذر عند استخدام الدواء أثناء الحمل. يجب مراقبة تركيز فينيل ألانين بعناية قبل وأثناء الحمل ؛ التركيز العالي يمكن أن يسبب آثار ضارة على كل من الجنين والأم. لا ينبغي أن يؤخذ في الاعتبار استخدام الدواء إلا إذا كان الامتثال لنظام غذائي صارم لا يؤدي إلى الانخفاض المطلوب في فينيل ألانين في الدم. لا تستخدم عند الرضاعة الطبيعية.

شائع جدا: الصداع. التهاب الأنف المائي. شائعة: التهاب الحلق والحنجرة ، انسداد الأنف ، والسعال. الإسهال والقيء وآلام في البطن. hipofenyloalaninemia. بعد التوقف عن العلاج ، قد يحدث رد فعل الارتداد ، ويتكون من زيادة في مستوى الفينيل ألانين في الدم فوق قيمة ما قبل المعالجة.وقد لوحظت عدة حالات من تفاعلات فرط الحساسية (بما في ذلك ردود الفعل التحسسية الشديدة) والطفح الجلدي بعد التسويق.

لا يمكن أن يتم العلاج إلا من قبل الطبيب الذي لديه خبرة في علاج نقص PKU و BH4. عن طريق الفم: الكبار والأطفال.فينيل كيتون يوريا (PKU): جرعة البدء هي 10 مغ / كغ مرة في اليوم الجرعة المستخدمة عادة ما تكون 5-20 ملغم / كغم / يوم (يسمح بتحقيق والحفاظ على مستويات كافية من الفينيل ألانين في الدم).عوز ترتاهيدروبوبتران (BH4): الجرعة الأولية 2-5 مغ / كغ مرة في اليوم يمكن زيادة الجرعة حتى 20 مغ / كغ / يوم. قد يكون من الضروري إعطاء الجرعة اليومية الكاملة في 2 أو 3 جرعات لتحسين التأثير. البالغين: يجب إذابة الأقراص في 120 إلى 240 مل من الماء. الأطفال: تذاب أقراص بحد أقصى 120 مل من الماء. من أجل تقليل زمن الذوبان ، يمكن سحق الأجهزة اللوحية في وقت سابق. يجب أن يكون الحل في حالة سكر خلال 15 إلى 20 دقيقة. يجب تناول الدواء مع وجبات في جرعة يومية واحدة ، كل يوم في نفس الوقت ، ويفضل في الصباح. يجب تقريب الجرعة اليومية ، المحسوبة على أساس وزن الجسم ، إلى أقرب مضاعف كامل لـ 100. للجرعات الأقل من 100 ، يجب استخدام 1 قرص. تذوب في 100 مل من الماء وقياس كمية مناسبة من الحل. يتم تحديد الاستجابة للعلاج من خلال مدى انخفاض في phenylalanine الدم. يجب تحديد التركيز قبل بدء العلاج وبعد أسبوع واحد ، في جرعة البدء الموصى بها. إذا ثبت معدل لم يكن مرضيا للحد من تركيز الفينيل ألانين في الدم، ويمكن زيادة الجرعة في زيادات أسبوعية إلى 20 ملغ / كغ يوميا، واصل الرصد الأسبوعي من مستويات الفينيل ألانين في الدم عن طريق 1 في الشهر. يتم تعريف استجابة جيدة للعلاج كما ≥ 30 انخفاض٪ في مستويات الفينيل ألانين في الدم أو لتحقيق المستويات العلاجية للفينيل ألانين، محددة بشكل فردي من قبل الطبيب المعالج. يجب عدم اعتبار المرضى الذين يفشلون في تحقيق هذا المستوى من الاستجابة للعلاج خلال الشهر الموصى به للفترة التجريبية غير مستجيبين للعلاج.